Una investigación periodística publicada por la revista Science y el portal Retraction Watch reveló que científicos y autoridades sanitarias en China ocultaron la muerte de una niña de seis años que participó en un ensayo de terapia génica experimental para tratar una enfermedad neurológica rara. El caso ha generado una fuerte preocupación en la comunidad científica internacional por las fallas en la transparencia y la supervisión ética de este tipo de investigaciones.
La menor padecía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, un trastorno genético poco frecuente asociado con discapacidad intelectual y autismo. Como no existía un tratamiento aprobado para su enfermedad, recibió una terapia personalizada diseñada específicamente para corregir la mutación responsable de su condición mediante una técnica de edición genética de última generación, derivada de la tecnología CRISPR.
El procedimiento se realizó en marzo de 2025 en el Hospital Xinhua de Shanghái. La terapia fue administrada mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo con el objetivo de transportar el tratamiento hasta el cerebro utilizando virus modificados. Sin embargo, pocos días después la niña desarrolló una grave respuesta inmunitaria y falleció. Una investigación interna del hospital concluyó que la muerte estuvo relacionada con la administración de la terapia experimental.
Pese a ese desenlace, los investigadores responsables publicaron posteriormente un artículo en la revista Nature describiendo el ensayo sin mencionar el fallecimiento de la paciente ni los efectos adversos ocurridos durante el tratamiento. La omisión fue descubierta meses después, cuando los propios padres de la niña conocieron la publicación y denunciaron que la información esencial sobre el resultado del ensayo había sido ocultada.
El caso ha provocado críticas de expertos en bioética y medicina, quienes consideran que informar de manera completa los resultados de los ensayos clínicos, incluidos los eventos adversos y las muertes, es indispensable para garantizar la seguridad de futuros pacientes y mantener la confianza en la investigación científica. También han solicitado que la publicación sea corregida o retirada y que se investiguen las responsabilidades de los involucrados.
Las autoridades chinas impusieron una sanción administrativa al hospital, pero, según la investigación, no se adoptaron medidas disciplinarias contra el equipo científico que dirigió el estudio. Esta respuesta ha sido considerada insuficiente por diversos especialistas, quienes reclaman mecanismos de supervisión más rigurosos para los ensayos con terapias experimentales.
A pesar de este caso, la comunidad científica subraya que las terapias génicas continúan siendo una de las áreas más prometedoras de la medicina moderna. En los últimos años han permitido tratar enfermedades hereditarias antes consideradas incurables y han ofrecido resultados alentadores en numerosos pacientes. Sin embargo, los expertos recuerdan que estas tecnologías aún presentan riesgos importantes y requieren ensayos clínicos con estrictos controles éticos, transparencia absoluta y una evaluación continua de su seguridad