Una sola inyección de Zolgensma, el medicamento de terapia génica más costoso del mundo, transformó la vida de Edward, un niño de cinco años diagnosticado en sus primeros meses con atrofia muscular espinal severa (AME), una enfermedad poco frecuente que afecta a uno de cada 10.000 recién nacidos.
Según relataron sus padres en entrevista con la BBC, Edward hoy realiza actividades propias de su edad y ha recuperado la movilidad, un avance impensado antes del tratamiento. “Hace todo lo que un niño de cinco años hace normalmente. Está lleno de vida”, aseguró su madre, Megan.
Tras conocer el diagnóstico, la familia se trasladó de Colchester a Londres con el objetivo de acceder a especialistas y lograr que el Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS) cubriera el tratamiento, cuyo costo en el mercado ronda los dos millones de dólares. Mientras esperaban la aprobación oficial, iniciaron una campaña de recaudación de fondos con la que lograron cerca de 230.000 dólares.
Gracias a la cobertura del NHS, la familia pudo enfocarse en la recuperación del menor. En los últimos meses, Edward fue sometido a un doble reemplazo de cadera, recibe fisioterapia cinco veces por semana y cuenta con equipos especializados que han sido clave en su progreso.
Los avances han sido tan significativos que los especialistas consideran que niños como Edward podrían ser la primera generación con AME severa en alcanzar la adultez. “Está aprendiendo a nadar, flota por sí solo y participa en actividades acuáticas, algo muy difícil para niños con esta condición”, relató su madre.
Por su parte, el profesor James Palmer, director médico del NHS para comisiones especializadas, destacó que más de 150 niños con AME ya se han beneficiado de este tratamiento. “Ha tenido un gran impacto en sus vidas y soy optimista de que, con el ritmo actual de los avances médicos, muchas otras enfermedades podrán tratarse de forma similar en el futuro”, afirmó.